- Valutazione della concordanza e della capacità predittiva degli score prognostici per la definizione di rapida progressione della malattia renale conica nei pazienti con malattia policistica epato renale. Analisi di una coorte multicentrica.
- Evaluation of the concordance and predictive ability and concordance of prognostic scores for rapid progression Progression in ADPKD: a multicenter cohort
- Aiello, Valeria <1987>
Subject
- MED/14 Nefrologia
Description
- Introduzione: La malattia policistica autosomica dominante (ADPKD) è una causa comune di malattia renale terminale (ESKD). È caratterizzata dallo sviluppo di cisti renali bilaterali che aumentano progressivamente di volume. Il Tolvaptan viene prescritto in base a 3 criteri: volume renale totale (HtTKV) e Mayo Clinic Imaging Class (MCIC), tasso di declino dell'eGFR e al Predicting Renal Outcome in Polycystic Kidney Disease (PROPKD), che combina variabili cliniche e genetiche. In questa coorte multicentrica retrospettiva, l'obiettivo era di valutare e migliorare la concordanza di sensibilità e specificità predittive di MCIC e PROPKD. Metodi: I dati di pazienti adulti affetti da ADPKD sono stati ottenuti da 2 centri di Bologna (B) e Dublino (D). Abbiamo definito RP un calo dell'eGFR ≥3 mL/min/1,73m2/anno su 4 anni (Clinical Score), o classi MCIC 1C-D-E, o punteggio PROPKD da 7 a 9. Per i parametri clinici sono state utilizzate statistiche descrittive. La concordanza tra i punteggi è stata valutata tramite la statistica Kappa. Nelle varianti missenso di PKD1, il punteggio REVEL è stato trattato come una variabile continua; (>0,65 patogeno'). Risultati: Abbiamo valutato 201 pazienti con ADPKD. Il Propkd e il MCIC erano rispettivamente: 90% specifico e 31,3% sensibile; 89,6% sensibile e 28,6% specifico per identificare il calo dell'eGFR. Kappa di Cohen era di 0,025. Il 47,9% (n=143) è risultato concorde. Il punteggio Revel applicato alle mutazioni PKD1NT identifica da 15 a 19 pazienti che potrebbero avere una RP. L'analisi multivariata mostra dati statisticamente significativi per HB (p:0,016), eventi urologici (p: 0,005) e MCIC (p: 0,074). Conclusioni: La concordanza tra i punteggi risulta bassa. Il PROPKD è più selettivo rispetto al Mayo. Tuttavia, il PROPKD permette di identificare alcune RP escluse dall'uso del solo MCIC. L'uso combinato dei punteggi può aumentare la capacità di identificare le RP. Il punteggio REVEL potrebbe migliorare questa concordanza
- Background: Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is a common cause of end-stage kidney disease (ESKD). It is characterized by the progressive development of bilateral renal cysts, resulting in enlargement of the kidney volume and ESKD. Tolvaptan therapy is prescribed according to 3 criteria: total kidney volume (HtTKV) and Mayo Clinic Imaging Class (MCIC), rate of decline in eGFR, and the Predicting Renal Outcome in Polycystic Kidney Disease (PROPKD) score, combining clinical and genetic variables. In this retrospective multicentric cohort, the aim was evaluate and improve the concordance of sensitivity and specificity of MCIC and PROPKD predictive abilities for rapid progressor (RP). Method: Data from adult ADPKD patients were obtained from 2 centers Bologna (B), Dublin(D). We defined RP an eGFR slope ≥3 mL/min/1.73m2/ yearly over 4 years (Clinical Score), or MCIC classes 1C-D-E, or PROPKD score 7 to 9. Descriptive statistics were used to clinical parameters. The concordance between scores was assessed using Kappa statistics. In PKD1 missense variants, the REVEL score was treated as a continuous variable; (>0.65 pathogenic’). Results: We evaluated 201 ADPKD patients. The Propkd and MCIC were respectively: 90% specific and 31,3% sensitive; 89.6% sensitive and 28.6% specific in order to identify a eGFR slope. Assessment of RP using PROPKD, and Mayo scores yielded Kappa Cohen of 0,025 47.9% (n=143) were concordant. The Revel score applied to PKD1NT mutations identifies 15 to 19 patients who may have a RP. Multivariate analysis shows statistically significant data for HB (p:0.016), events urological (p: 0.005) and MCIC (p: 0.074). Conclusion: Concordance between scores results low. The PROPKD is more selective compared to the Mayo. Nevertheless, PROPKD allows the identification of some PR excluded from using the MCIC only. The combined use of scoring may increase the ability to identify RP. REVEL score could improve this agreement.
Date
- 2023-03-24
Type
- Doctoral Thesis
- PeerReviewed
Format
- application/pdf
Identifier
urn:nbn:it:unibo-29096
Aiello, Valeria (2023) Valutazione della concordanza e della capacità predittiva degli score prognostici per la definizione di rapida progressione della malattia renale conica nei pazienti con malattia policistica epato renale. Analisi di una coorte multicentrica., [Dissertation thesis], Alma Mater Studiorum Università di Bologna. Dottorato di ricerca in Scienze cardio nefro toraciche